Science：一种诱导胎儿血红蛋白表达的 WIZ 转录因子降解剂有望用于治疗镰状细胞病
镰状细胞病是由负责制造成人血红蛋白的基因突变引起的。这种基因突变导致红细胞畸形（形成新月形，而不是圆盘形），进而导致氧气运输问题和细胞粘连在一起，从而引起疼痛。
2024-07-18
Diabetes：科学家在人类1型糖尿病发病不同阶段观察到了明显不同的T细胞特征
本文研究结果表明，不同的血液CD8+ T细胞特征或能作为指示1型糖尿病发生和进展的重要潜在生物标志物。
2024-07-18
糖尿病竟然能增加心血管风险？司美格鲁肽注射液全方位改善心血管疾病！
近年来，随着新型的降糖药物的出现，对２型糖尿病（T2DM）患者的疾病管理观念在不断进步的同时，在药物的选择上也在发生变化。
2024-07-22
Cell Rep Med：二甲双胍通过靶向PLK1信号通路与吉特替尼协同治疗flt3突变白血病
在过去的十年里，像靶向治疗和免疫治疗这样的先进疗法已经大大改善了患者的预后，然而，增加的费用成为医疗保健系统和患者的巨大经济负担，即使在美利坚合众国(US)等发达国家也是如此。
2024-08-26
《JAMA·精神病学》：超百万人分析，童年时期搬家2次以上与成年后抑郁风险升高61%有关
研究表明，童年时期生活在收入较低社区的儿童成年后患抑郁症的风险更高，并且无论社区收入状况如何变化，童年时期的搬家经历都与成年后抑郁症发生率增加有关。
2024-07-24
iScience：利用诱导性多能干细胞构建研究肥厚型心肌病的体外模型
基因突变发生在基因组中编码力学、挤压蛋白的部分，即肌节（sarcomeres）。如果运动蛋白出了问题，为什么电流会受到影响？
2024-07-07
Ipsen与Skyhawk合作开发RNA靶向的小分子，治疗罕见神经系统疾病
目前，Skyhawk全资拥有的研发管线包括神经退行性疾病、肿瘤学、神经肌肉、纤维化和其他疾病类型，大多是针对以前被认为对于传统蛋白质靶点来说的“不可成药靶点”。
2024-04-26
Nature：新研究发现炎症性肠病的主要原因
在这项新的研究中，这些作者进入了“基因沙漠（gene desert）”一个不编码蛋白的DNA区域，其中该区域以前曾被认为与IBD和其他几种自身免疫性疾病有关。
2024-06-13
Nat Commun：科学家识别出与阿尔兹海默病相关的大脑血管改变
来自梅奥诊所等机构的科学家们通过研究揭示了血脑屏障功能异常的独特分子特征，有望帮助开发诊断和治疗该病的新方法。
2024-07-04
Nat Cell Biol | 李丹等发现帕金森病致病蛋白α-Syn相分离的生理功能及调控机制
在本工作中，研究者观察到α-syn除了能够自身发生相分离外，还能够与VAMP2以及SV发生多组分共相分离。进一步，通过液态核磁技术以及交联质谱等方法表征了α-syn与VAMP2相互作用的结构基础。
2024-07-06